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神奇小分子刹住失控的列车!SMA口服药物利司扑兰最新临床数据出炉,为成人患者治疗再添重要证据丨奇点深度

奇点网  · 公众号  · 医学  · 2022-11-24 20:30
*仅供医学专业人士参考阅读1891年,Guido Werdnig 首次描述了一种致命的遗传性神经肌肉疾病:脊髓性肌萎缩症(SMA)。此后的一百多年来,众多杰出的科学家接力奋进,跨越认知迷雾,终于在最近10年里斩获了三款SMA疾病修正疗法。在上个月举行的世界肌肉协会(WMS)2022年会上,三款药物中唯一的口服小分子药物利司扑兰,发布了JEWELFISH研究最新数据。研究显示,在6个月~60岁的经治SMA患者中,利司扑兰治疗24个月后,患者运动功能保持稳定,6分钟步行测试(6MWT)距离增加、疲劳感下降[1]。JEWELFISH最新研究结果的发布,为成人SMA治疗领域带来了又一重要的证据。成人SMA患者的治疗:踩住刹车意义重大成人SMA患者群体具有很强的异质性。从分型上看,成人SMA患者涵盖1~4型,以2型和3型为主[2]。从运动功能上看,成人患者中既有不可坐立者,也有可坐立



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