神奇小分子刹住失控的列车！SMA口服药物利司扑兰最新临床数据出炉，为成人患者治疗再添重要证据丨奇点深度

*仅供医学专业人士参考阅读1891年，Guido Werdnig 首次描述了一种致命的遗传性神经肌肉疾病：脊髓性肌萎缩症（SMA）。此后的一百多年来，众多杰出的科学家接力奋进，跨越认知迷雾，终于在最近10年里斩获了三款SMA疾病修正疗法。在上个月举行的世界肌肉协会（WMS）2022年会上，三款药物中唯一的口服小分子药物利司扑兰，发布了JEWELFISH研究最新数据。研究显示，在6个月~60岁的经治SMA患者中，利司扑兰治疗24个月后，患者运动功能保持稳定，6分钟步行测试（6MWT）距离增加、疲劳感下降[1]。JEWELFISH最新研究结果的发布，为成人SMA治疗领域带来了又一重要的证据。成人SMA患者的治疗：踩住刹车意义重大成人SMA患者群体具有很强的异质性。从分型上看，成人SMA患者涵盖1~4型，以2型和3型为主[2]。从运动功能上看，成人患者中既有不可坐立者，也有可坐立



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