比ADC更有魅力的故事

ADC研发，早已内卷成了麻花。医药寒冬下，还有哪些研发机会？siRNA或是不错的突破方向。随着小核酸药物成为近年来研发热点之一，其类别ASO、siRNA、aptamer等研发方向开始发力，以品种数量来看，siRNA逐渐成为研发界新宠。01上市6款，临床≥II期数十款与传统小分子和抗体相比，siRNA关联独特的疾病靶点、开发成功率高、开发时间短、并可基于技术平台进行药物开发。目前，全球有100多家公司从事siRNA领域的研究，其中约30家专门从事siRNA药物的开发。截至2023年，已有6种siRNA药物获批上市，其中5款来自于Alnylam。据Alnylam官网介绍，成立于2002年的Alnylam开发了全球首个获批上市的RNAi治疗药物ONPATTRO®（patisiran），后相继开发了GIVLAARI®（givosiran）、OXLUMO®（lumasiran）、Leqvio®（inclisiran）、AMVUTTRA®（vutrisiran）等，该公司当前重点专注于遗传疾病、心脏代谢 ………………………………