18亿美元！Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病

本文来自微信公众号：生物世界（ID：ibioworld），作者：王聪2024 年 4 月 22 日，Ipsen 公司和 Skyhawk Therapeutic 宣布签署一项全球独家合作协议，以发现和开发用于治疗罕见神经系统疾病的 RNA 靶向的小分子药物。Ipsen 将向 Skyhawk 支付一笔未公开金额的预付款，以获得 Skyhawk 开发的两款候选药物的全球权益，Skyhawk 负责临床前开发，Ipsen 负责后续临床开发和商业化。该合作的预付款、里程碑付款及潜在的分级特许权使用费总额高达 18 亿美元。 Skyhawk 公司致力于通过开发改变 RNA 表达的小分子疗法来彻底改变疾病治疗。RNA 的错误表达会导致许多疾病，从罕见病、神经系统疾病到癌症。对于这些具有挑战性的病症，可用的治疗方法很少，其中许多疾病被认为是“不可成药的”。目前认为 26% 的人类蛋白质与疾病相关，但只有 3% 的人类蛋白质可以使用传统 ………………………………