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基因治疗病毒载体有毒?这种方法可降低对神经细胞的毒性

知识分子  · 公众号  · 科学  · 2020-11-26 11:00
图源:Pixabay撰文丨蛋炒饭责编丨戴   威 ●           ●           ●随着生命科学与医学的发展,基因治疗逐渐走进人们的视野。基因治疗主要是针对那些难以用化学药物根治的、对人类健康存在威胁的疾病,包括遗传病(如脊肌萎缩症、地中海贫血症)、恶性肿瘤、心血管疾病、阿尔茨海默症与免疫缺陷等。 目前,许多体内基因治疗的方法都是以腺相关病毒(AAV)为载体。腺相关病毒是一种结构简单的单链DNA缺陷型病毒,通常需要辅助病毒的帮助才能复制。基因治疗通常将腺相关病毒内部编码病毒蛋白的DNA删掉,然后治疗性的转基因或基因编辑工具包装进腺相关病毒,随后通过病毒将之递送至患者靶细胞内最终进入细胞核,取而代之的是治疗性转基因,从 ………………………………

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