直播预告｜小核酸药物研究进展及案例分享

ASO、siRNA和miRNA等小核酸因其通过靶向mRNA而非基因来治疗疾病，不存在遗传风险，因此广受关注。尽管前景广阔，但小核酸药物生产难度大，目标靶点的序列设计优化、化学修饰、递送载体等是小核酸生产的技术壁垒。为攻克一系列研发难题，临床前动物模型的选择则至关重要。首先，所用的疾病模型需要涵盖致病基因，同时为保证研究结果的临床相关性，动物模型需要与人类疾病具有相似的发病机制、行为表象和药物治疗反应。小核酸药物全球获批的小核酸药物[1]为满足大部分药企的临床前实验需求，选择全基因组人源化动物模型更利于设计相应的序列和研究相应的作用。那么对于小核酸药物开发者而言，如何解决缺乏合适的动物模型和物种免疫原性问题？又怎样使用对应的人源化动物模型进行小核酸药物的体内实验？为了更好地探讨相关议题 ………………………………