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激烈交锋,风云再起丨ABE单碱基编辑器展示在胚胎的编辑潜能

BioArt  · 公众号  · 生物  · 2018-08-01 09:33
责编丨迦溆CRISPR/Cas9基因编辑系统利用gRNA识别并引导核酸酶Cas9 对靶DNA进行切割,诱发DNA的非同源重组或同源重组损伤修复机制,从而实现对靶基因序列的编辑。但由于在细胞内基因组倾向于利用非同源重组方式修复,这种特性也极大地限制了传统CRISPR/Cas9系统在制备疾病点突变动物模型中的应用。在2016年和2017年,美国华裔科学家David R. Liu课题组发表了高效诱导点突变的胞嘧啶单碱基编辑器(CBE)和腺嘌呤单碱基编辑器(ABE),其中CBE能够将DNA 的A、T、C和G四种碱基中的靶位点C•G向T•A转变,而ABE则可将靶位点的A• T转变成G•C【1-2】。在人类已知的致病单碱基突变中,有48%(约15000个)的突变是G突变成A,有14%(约4500个)的致病突变是A突变成G。因此单碱基编辑器自 ………………………………

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