让吸入式mRNA疗法成为可能，新型聚合物纳米颗粒能够高效肺部递送mRNA

基于核酸的药物具有很高的灵活性，可以编码多种治疗性蛋白质，用于治疗、预防或疫苗。现阶段，慢病毒、腺相关病毒（AAV）等病毒载体，以及脂质纳米颗粒（LNP）等非病毒载体的开发和优化，大大推动了核酸药物的发展。但目前的核酸药物递送系统容易在肝脏富集，而包括新冠肺炎、流感、囊性纤维化、肺癌等在内的大量肺部疾病，亟需一种能够有效将mRNA递送到肺部的载体，以推动mRNA疫苗/疗法对肺部疾病的预防和治疗。迄今为止，肺部靶向的mRNA给药，基本都是使用聚乙烯亚胺（PEI）、脂质纳米颗粒（LNP）在小鼠上的学术研究，很少在人类中进行的临床试验。其中最出名的临床试验是Translate Bio开发的LNP递送mRNA的雾化制剂治疗囊性纤维化，但遗憾的是，治疗后患者的肺功能并未得到改善。近日，佐治亚理工学院和埃默里大学的 Philip Santangelo  ………………………………