Nature Medicine：干细胞+基因疗法治疗渐冻症临床试验结果发布，安全性良好，未来可期

渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病，常表现为上/下运动神经元合并受损所致的进行性加重的肌无力、肌萎缩和肌束颤动等。渐冻症是最常见的一种运动神经元病，仅仅在我国就有大约20万渐冻症患者，患者发病年龄多在30-60岁之间，男性多于女性。渐冻症患者通常在发病后3-5年内致瘫痪甚至死亡。目前 FDA 仅批准了利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（Edaravone）用于渐冻症的治疗，但这两种药物只能适度减缓疾病发展。2022年9月5日，美国西达赛奈医学中心的 Clive Svendsen 等人在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 发表了题为：Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patie ………………………………