速递 | 3期试验主要、关键次要终点，创新疗法预计明年送审治疗这项疾病

▎药明康德内容团队编辑Neurocrine Biosciences公司公布了3期CAHtalyst儿科研究的积极顶线数据，分析显示其在研疗法crinecerfont达成主要终点以及关键次要终点。在因21-羟化酶缺乏（21-OHD）导致的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）儿童和青少年中，其体内血清雄烯二酮（androstenedione）较基线统计学显著降低。Neurocrine预计于2024年递交相关数据给美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）。先天性肾上腺增生症是指一组遗传性代谢疾病，患者缺乏促进肾上腺激素生产的酶。大约95%的CAH病例是由导致21-羟化酶缺乏的突变引起的。在典型的CAH中，这种酶的严重缺乏会导致肾上腺不能产生皮质醇，在大约75%的病例中，会导致醛固酮缺乏。如果不及时治疗，典型的CAH可导致患者盐耗、脱水，甚至死亡。糖皮质激素是该疾病的标准疗法，目前尚无获美国FDA批准用于治疗经典CAH的 ………………………………