明晚有约| 基因治疗生产的分析与检测

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的。即通过基因转移技术将外源基因插入患者适当的受体细胞中，使外源基因表达的产物能治疗某种疾病。在基因治疗产品的研发以及规模化生产过程中，质量控制是确保产品安全有效的关键环节之一，也是此类产品获得成功应用的重要影响因素。图1：体外和体内基因治疗基因治疗产品通常由各种病毒或非病毒载体携带治疗基因组成，不同种类基因治疗产品的结构特点和质量属性差异较大，质控方法和质量标准具有较大的复杂性。另外，对于不同工艺开发阶段的样品，需要分析检测方法具有很好的稳健性和耐用性，以确保得到准确可靠的检测结果来指导产品的工艺开发。基因治疗产品质量控制的项目包括鉴别、含量、效价、纯度、杂 ………………………………