Drug Discovery | 2022年第三季度 FDA批准的12款新药

引言FDA在今年第三季度批准了12种新药(表1)，上半年批准进展缓慢，下半年批准速度有所上升，许多人希望这在今年剩余时间内保持这一速度。作者 | 小鱼表1：2022年第三季度 FDA批准的新药1、Betibeglogene autotemcel (ZYNTEGLO; 蓝鸟生物)8月17日，蓝鸟生物宣布FDA批准ZYNTEGLO®，这是第一个针对需要定期输注红细胞的β-地中海贫血患者的基因疗法。β-地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，其特征在于成人血红蛋白显著减少或缺失，严重的需要定期输血，这是一个漫长的过程，患者通常每2-5周经历一次。来自Cooley's贫血基金会的数据表明，在过去十年中死亡的美国输血依赖性β-地中海贫血患者的死亡年龄中位数仅为37岁。ZYNTEGLO的批准是近10年来输血依赖性β-地中海贫血患者基因治疗临床研究的结晶。ZYNTEGLO的工作原理是功能性β- ………………………………