Relyvrio失败对渐冻症药物试验设计的启示 | 第一现场

  //  通过发现和利用生物标志物，可以更早地诊断ALS、预测疾病进展并评估治疗效果。为了确保试验的有效性，选择的临床终点应具有临床意义、可准确测量，并对药物的效应具有足够的敏感性。Amylyx公司日前公布了Relyvrio（AMX0035）在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的全球、随机、安慰剂对照的3期临床试验初步结果。根据ALSFRS-R总分变化，PHOENIX试验的主要和次要终点均未达到统计学意义。根据公司官网消息，PHOENIX试验招募了664名ALS成人患者，按3:2比例随机分配至Relyvrio组和安慰剂组，均接受标准治疗。然而，第48周时，两组ALSFRS-R总分与基线相比无显著差异。在符合2期临床研究CENTAUR标准的亚组次要终点中也未观察到差异。但Relyvrio的耐受性和安全性良好。完成试验的欧洲患者可选择参加正在进行的开放标签延长试验。肖申前FDA审评员、思路迪医药首 ………………………………