一文读懂AAV基因治疗

来源:Gator Bio什么是基因治疗在了解基因治疗之前，首先让我们来复习下什么是基因？什么是基因突变？人体由数万亿个细胞组成。细胞是所有生物的基本组成部分，每个细胞的指挥中心叫做细胞核，它包含染色体。染色体是由身体的遗传物质DNA构成的。而基因就是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。简单点说，基因是有遗传效应的DNA或RNA片段。既然基因是携带遗传信息的DNA，那就可以通过编码指导蛋白质的合成来表达自己所携带的遗传信息，进而在细胞中实现绝大部分功能。这一作用机理遵循中心法则：DNA转录为mRNA再翻译为蛋白质。所谓基因突变，不难理解就是基因的DNA序列发生了变化，如基因替换、插入或缺失等。一旦发生这样的突变就可能导致某些必需的蛋白质不能产生或者不能正常工作 ………………………………