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诺奖技术靶向诺奖信号通路!这家公司要用RNAi疗法治疗心血管疾病、NASH和癌症

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2019-10-19 07:45
▎药明康德/报道关于RNAi的突破性研究早在2006年就摘得了诺贝尔生理学或医学奖的桂冠,然而,第一款RNAi疗法却直到2018年8月才获得FDA批准。如今,虽然RNAi疗法作为一种治疗模式得到了业界的认可,但是大多数在研疗法治疗的是患者人数相对较少的罕见疾病。那么,RNAi这种创新治疗模式,能够在治疗患者数目众多的大众疾病中发挥威力么?今年8月,The Medicines Company宣布该公司与Alnylam Pharmaceuticals公司联合开发的RNAi疗法inclisiran,在降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的关键性临床试验中达到所有主要和次要终点,展现了RNAi疗法在治疗大众疾病方面的潜力。今日,RNAi疗法公司Arrowhead Pharmacuticals召开了投资者会议。该公司介绍的早期研发项目显示,除了罕见疾病以外,RNAi ………………………………

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