一文全面了解基因治疗之腺相关病毒（AAV）知识

基因治疗基因治疗是目前最热门的治疗领域之一，因为它针对的是疾病的潜在原因，而不仅仅是症状。该疗法可诱导病变细胞基因表达或沉默，已在临床前试验中取得成功，但其临床应用仍受基因载体的免疫原性、致癌性、脱靶效应和疗效等因素的限制。基因治疗成功的一个关键考虑因素是用于传递治疗性核酸以表达或沉默基因的载体。重组病毒已被用作基因治疗载体，在细胞摄取、基因整合和基因长期表达方面，特别是在机体内更有效，但具有免疫原性、潜在的致癌作用和繁琐的制造工艺。为了解决这些局限性，人们开发出了能够避免免疫反应、适应性强、质量可控的非病毒载体，但转染效率低，易导致转基因被动表达。腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)在基因治疗领域的发展势头日益强劲，越来越多的临床试验将其用于各种治疗。AAV由于其较 ………………………………