Editas首款体外CRISPR基因编辑疗法早期临床结果积极

12月6日，Editas Medicine宣布了在I/II期RUBY试验中接受体外CRISPR基因编辑疗法EDIT-301治疗的前两例镰状细胞病（SCD）患者的早期积极临床数据，包括前两例患者的安全性数据和第一例接受治疗患者的疗效数据。其中，两例接受治疗的患者均表现出成功的中性粒细胞和血小板植入。此外，在治疗后5个月和1.5个月的随访中，两例患者均未发生任何血管阻塞危象。RUBY试验也标志着Editas专有的工程核酸酶AsCas12a首次在临床试验中用于编辑人类细胞。SCD是一种遗传性血液疾病，由β-珠蛋白基因突变引起。在镰状细胞病中，红细胞呈镰状而不是典型的圆盘状。异常的形状会缩短红细胞的寿命，阻碍血液流动，导致贫血、疼痛危机、器官衰竭和过早死亡。较高水平的胎儿血红蛋白（HbF）可抑制镰状血红蛋白（HbS）聚合，从而减少镰变的表现。EDIT-301由患者来源的CD34 +  ………………………………