体外编辑上市一步之遥，CRISPR基因体内编辑疗法进展

PREFACE前言不久前（2022年9月16日），Intellia Therapeutics 宣布其第二款体内CRISPR基因编辑疗法——NTLA-2002，在治疗遗传性血管水肿（HAE）的1/2期临床试验的中期数据积极。Intellia公司的第一款体内基因编辑疗法NTLA-2001在去年6月首次获得临床验证，作为全球首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据，代表了体内基因编辑发展的关键里程碑，也意味着了CRISPR领域取得重大突破。不过，体内基因编辑疗法也曾遭遇过许多坎坷，2017年11月开始临床试验的体内基因编辑疗法——Sangamo公司的SB-913（基于ZFN系统开发，用于治疗II型黏多糖贮积症）由于没有产生足够的治疗获益，在2019年2月终止了临床开发。另外也有一些项目因严重不良事件遭到临床暂停，例如LogicBio Therapeutics的LB-001（用于治疗一种儿童罕见病）。如今，体内CRISPR基因编辑不断产生的新数据 ………………………………