盘点 | 中枢神经系统疾病领域近期研究进展（第54期）

▎药明康德/报道1. 死亡率减少50%，RNAi疗法有望改变治疗格局日前，Alnylam Pharmaceuticals在美国神经病学学会（AAN）年会上发布了新结果，展示采用RNAi新疗法patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者时，能改善患者的住院和死亡几率，记忆神经病变严重程度以及生活质量。hATTR是由TTR基因突变导致的进行性病变。TTR基因突变会导致异常淀粉样蛋白在体内沉积，损伤包括外周神经、心脏在内的组织和器官，造成外周感觉神经病变和心肌病等。hATTR患者在确诊后的平均存活时间仅有不到5年。Alnylam公司开发的patisiran是一种靶向TTR的RNAi疗法，它通过与特定mRNA结合阻断TTR蛋白的合成。这可以帮助减少淀粉样蛋白的沉积，并在外周组织中清除TTR淀粉样蛋白，从 ………………………………