Omega therapeutics (OMGA) FY2023

OMGA是研究开发可编辑表观基因组mRNA药物的公司，旨在实现对基因调控和细胞功能机制的调控。它是大名鼎鼎的Flagship第三大持仓公司，从未减持过。技术平台：Epigenomic controllers针对表观基因设计亲和力高的蛋白，然后将其用mRNA LNP递送进细胞内，表达出该“结合蛋白”，从而调控下游基因的表达.特点：（1）特异性：该DNA-binding domain，是一段特异性的~20个核苷酸序列；（2）可调节的：针对表观遗传的部分进行了改造，而不是“all on” or “all off”. Pipeline:OTX-2002 (target c-MYC in HCC): 剂量扩展阶段（0.02，0.05, 0.06mg/kg） 看到持续的MYC表达的下调，且没有剂量限制毒性，4/5个HCC患者观察到DCR vs. 2/5个non-HCC患者。而且在最高剂量组（0.12mg/kg）也没有看到剂量限制毒性。因此OMGA已经开始招募第5个队列（0.3mg/kg）。mid-24会有进一步的数据读出（efficacy）。其他重 ………………………………