全球首批！“first-in-class”口服小分子获批上市

▎药明康德内容团队编辑今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）获日本厚生劳动省（MHLW）批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于那些接受C5抑制剂治疗时发生显著血管外溶血（EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者亚群。这次的批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加疗法，对经历临床显著EVH（定义为血红蛋白≤9.5 g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x109/L）的PNH患者的疗效和安全性。结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化。▲Danicopan的分子结构式（图片来源：PubChem）去年12月发 ………………………………