Exa-cel：深度了解全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法

科学走进现实。说了那么多年的基因编辑，这是第一次真正意义上的被医药监管机构认可，我们也算见证历史了。2024年1月16日，CRISPR Therapeutics宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel，商品名：Casgevy）用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象（VOC）镰状细胞病（SCD）后，exa-cel获FDA批准的第2项适应症。早在2023年11月，该产品在英国首次获批上市。Exa-cel（商品名：Casgevy）是什么？怎么设计的？作用机理是什么？今天就让我们一起来深度了解这款人类医药里程碑式的药物！  01  含着“金钥匙”出生的Exa-celExa-cel由CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals强强联合，共同推出，说它含着“金钥匙”出生一点不为过。Exa-cel最初由CRISPR Therapeutics开发。2015年，CRISPR ………………………………