速递 | 治疗急性髓系白血病，CRISPR编辑干细胞疗法获FDA快速通道资格

▎药明康德内容团队编辑2021年9月9日，Vor Biopharma宣布，美国FDA已授予其工程化造血干细胞（eHSC）候选药物VOR33快速通道资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而靶向CD33的靶向疗法可能因为与健康细胞表面表达的CD33结合，“误伤”健康细胞而产生毒副作用。过去一些大规模的基因组研究表明，不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。VOR33基于Vor专有的eHSC平台开发。在eHSC平台上，研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，在体外对造血干细胞进行改造，敲除编码CD33的基因。因此，回输到患者体内的造血干细胞将产生不表达CD33蛋白的健康新细胞。健康细胞就好像穿上了“隐身衣”，不会被药物误伤。靶向疗法也可以就此 ………………………………