一文看懂：解锁mRNA疗法潜力的四大要素

▎药明康德内容团队编辑在mRNA疫苗取得巨大成功之后，利用mRNA表达具有治疗作用的蛋白，开发mRNA疗法成为这一领域的下一个目标。然而，将mRNA转化为一种新治疗模式，造福罕见和常见病患者，仍然面临着一系列挑战。不过，科学家们正在开发一系列创新技术，系统性地解决这些挑战。日前，Nature Biotechnology上发表的一篇深度综述对解锁mRNA疗法潜力的四大要素进行了分析。开发mRNA疗法与mRNA疫苗的不同之处开发mRNA疗法与mRNA疫苗相比，需要克服额外的一系列挑战。因为，mRNA疫苗需要生产的蛋白水平很低，人体的免疫系统会通过细胞和抗体介导的免疫反应放大免疫信号。而mRNA疗法需要产生的蛋白水平可能需要达到mRNA疫苗的1000倍才能产生治疗效果。很多情况下，mRNA疗法产生的蛋白需要与特定器官、组织或细胞中的信号通路发生相互作用，这意味着靶 ………………………………