专家点评NEJM |世界首例！陈虎/邓宏魁/吴昊合作团队报道首例CRISPR编辑干细胞治疗HIV和白血病患者

点评 | 张林琦（清华大学教授）、程临钊（约翰霍普金斯大学/中国科学技术大学教授）撰文 | 章台柳责编 | 兮作为最先进、最热门的基因编辑技术，CRISPR-Cas9技术被广泛用于编辑哺乳动物细胞的基因组，具有非常巨大的临床应用潜能。目前，CRISPR为基础的疗法已经开始临床试验（NCT03655678、NCT03399448），以研究其安全性和可行性，但试验的结果还没有报道。同种异体移植天然携带CCR5突变的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）能够长期根除HIV-1，CCR5是HIV入侵的关键共受体。10年前，曾有一位感染了HIV-1的“柏林患者”通过造血干细胞移植治疗急性髓系白血病，而供体细胞恰具有CCR5Δ32/Δ32 突变，骨髓移植后，患者的HIV得到长期缓解【1】。但是当时那个单一的病例并不能反映到底哪 ………………………………