Science：晴天霹雳！公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性

近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。2019年，诺华公司研发的Zolgensma成功上市，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA），同时也成为史上最贵药物，Zolgensma一次治疗费用为210万美元，折合人民币1500万，相当于北京三环的一套房。然而，如此天价数字，却让我们不禁深思：有多少人承受得起治疗费用，基因治疗真的值这个价吗？它是否具有“化腐朽为神奇”的功效？它会不会有副作用？近日，国际顶尖学术期刊 Science 发表了一篇新报导：Virus used in gene therapies may pose cancer risk, dog study hints。该报道称 ………………………………