基因疗法：走过逆境，可见繁星？

四川拉响限随着近期两款基因疗法接连获批，市场焦点又重新回到了基因疗法之上，但亟需解决的药物自身安全性问题，越来越难的资本市场环境，根本上难以解决的商业化问题以及监管难度，直接让其背上了沉重的几座大山，更为现实的是，以蓝鸟生物为代表的入局者，可能都需要在寒冬中思考如何活下去，黎明前的黑暗，比预想的时间长了很多……全球首个BCMA-CAR-T疗法Idecabtagene Vicleucel （艾基维仑赛）先后在欧盟以及美国获批，全球首个β地中海贫血症基因疗法Zynteglo成功登录欧罗巴大陆，让蓝鸟生物（Bluebird bio）在全球范围内声名鹊起，也让其和基因疗法深深地绑定在一起，作为基因疗法的先驱者，彼时的蓝鸟生物一度率领着基因疗法快速崛起。然而好景不长，随着管线内多款基因疗法出现CMC以及安全性问题，Zynteglo在欧洲商业化的全盘失败 ………………………………