基因科技或将进入从“读取”到“矫正”的时代 | 基因疗法实例解读

在近日举办的2017年美国眼科学会第121届年会（AAO ）上，一项研究数据表明，一组失去视力的遗传性视网膜病患者在接受基因疗法治疗后，可以很好地通过视力测试。据悉，该研究中的患者均患有莱伯先天性黑蒙症（LCA）。LCA是一种罕见的遗传病，由19个不同基因中的一个或多个引起，发病率为1/80000。LCA病情发展缓慢，随着年岁增长，患者会出现多种视觉缺陷，患者的视野会是轮廓和阴影的集合，最终完全失明。目前还没有针对视网膜疾病或其他眼病的基因疗法通过美国FDA的批准。常规的基因疗法治疗策略很简单：利用经过改造的病毒，将正常的基因输入患者体内，并让这些正常基因能取代突变基因的功能。来自Spark Therapeutics公司的Luxturna基因疗法就是通过改造 ………………………………