华东师大叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗，实现“闻香治病”

试想未来的一个治疗场景：非酒精性脂肪肝慢性疾病患者每天只需要通过特制电子烟或专用雾化器定时定量吸入香气分子，就可以在体内长期表达治疗蛋白，避免了传统的注射或口服药物的治疗方式，治疗过程变得轻松无痛且依从性高。这样的治疗场景如今已不再是幻想，科学家们已在小鼠体内成功实现该设想。2024年2月6日，华东师范大学医学合成生物学研究中心叶海峰团队在Nature Communications上在线发表题为 AAV-delivered muscone-induced transgene system for treating chronic diseases in mice via inhalation的研究工作，成功开发了“香气分子”麝香酮（muscone）调控的基因表达精准控制系统，并将其装载在腺相关病毒AAV载体中（命名为AAVMUSE），实现无针无痛、患者依从性高的可控式基因疗法。以“闻香”这种便捷的方式控制治疗药物的表达释放，为临床治疗慢性疾病提供 ………………………………