2017年12月,作为FDA批准的首个基因疗法,美国基因疗法公司Spark Therapeutics的遗传性规网膜病变基因疗法Luxturna正式在美国上市。2017年也被视为基因治疗的产业化元年。2020年前两个月,全球就有7项在研基因治疗药物获得孤儿药认证。随着FDA发布基因治疗制造和产品临床开发的最后六项指导政策,业界纷纷将2020年视为基因治疗的大年。 从“元年”到“大年”,基因治疗似乎只用了3年。而这背后,有基因治疗技术团队在过去近30年中持续的探索与积累,也有跨国医药巨头布局与并购的大手笔。2016年以来,辉瑞、诺华、吉利德、罗氏、强生等跨国药企纷纷收购由生物科技公司开发的基因治疗项目,期望在基因治疗新的军备竞赛中抢占自己的有利赛道。 跨国药企与生物科技
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