FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”

当地时间11月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals旗下RNA干扰（RNAi）疗法Oxlumo（lumasiran），用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。图片源自FDA官网FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任 Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的巨大胜利，是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，来自患者、主治医师、专家和赞助者的投入的结果。”原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，与钙结 ………………………………