临床应用最火的3种CRISPR基因编辑技术

作者｜Adolf 2005年，科学家首次发现细菌和古细菌体内存在一种系统，可以在病毒入侵时剪切下一段病毒的DNA拼接至自己的CRISPR序列中。等病毒再次入侵时，细菌就可以凭借之前留存的病毒DNA识别出病毒，并利用体内的DNA剪切酶Cas切除入侵病毒的DNA阻止其复制。这一套系统高效而精准，根据该发现，科学家们开发了CRISPR/Cas技术，只要将想要进行编辑的DNA拼接至CRISPR序列，就能借由该系统完成对特定基因的敲除。01CRISPR/Cas9 system全球首款CRISPR/Cas9基因编辑药物Casgevy刚获批CRISPR/Cas9系统是第一个被改造后用于人体细胞基因修饰的编辑器。Cas9蛋白细分有很多种（如表1）。其中源自酿脓链球菌（Streptococcus pyogenes）的spCas9应用最为广泛，本文所述Cas9均为spCas9。表1  CRISPR/Cas9 蛋白及其宿主、sgRNA大小、PAM序列、目标分子及切割位点[2]Cas9有6个结构域（如图1 ………………………………