CRISPR之父首款体外基因编辑疗法

近日，Editas Medicine公布其基因编辑药物EDIT-301用于治疗镰刀型细胞贫血病 (SCD) 的 I/II期 RUBY 试验数据，首例患者已成功植入中性粒细胞和血小板。这是Editas专有的工程化AsCas12a核酸酶首次在临床试验中用于编辑人体细胞。Editas Medicine由知名华人科学家张锋创立，他在今年三月赢得了一场持续多年的针对基因编辑技术Crispr-Cas9发明专利的纷争。美国专利商标局裁决确定，凭借这项技术获得了诺贝尔化学奖的 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 未能证明她们是第一个在动物细胞中使用基因编辑技术的人，裁决宣告张峰所在的布洛德研究所是第一个发明用于动物细胞的Crispr-Cas9技术的机构。CRISPR基因编辑CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列，能够以高度针对性的方式修改、移除和替换DNA，它能够进入并编辑基因组中的几乎任何位置，因此CRISPR ………………………………