基因治疗病毒载体有毒？这种方法可降低对神经细胞的毒性

图源：Pixabay撰文丨蛋炒饭责编丨戴 威随着生命科学与医学的发展，基因治疗逐渐走进人们的视野。基因治疗主要是针对那些难以用化学药物根治的、对人类健康存在威胁的疾病，包括遗传病（如脊肌萎缩症、地中海贫血症）、恶性肿瘤、心血管疾病、阿尔茨海默症与免疫缺陷等。目前，许多体内基因治疗的方法都是以腺相关病毒（AAV）为载体。腺相关病毒是一种结构简单的单链DNA缺陷型病毒，通常需要辅助病毒的帮助才能复制。基因治疗通常将腺相关病毒内部编码病毒蛋白的DNA删掉，然后治疗性的转基因或基因编辑工具包装进腺相关病毒，随后通过病毒将之递送至患者靶细胞内最终进入细胞核，取而代之的是治疗性转基因，从而实现基因治疗。虽然AAV在应用于基因治疗时具有诸多优点，但在治疗神经系统遗传疾病时有潜在的致病性，会导致新的 ………………………………