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十月开启!这4款创新药有望获FDA批准

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2022-10-01 07:00
▎药明康德内容团队编辑根据PDUFA的预期目标日期,预计10月,美国FDA将对1个创新药物的批准做出监管决定。如果审批流程速度较快,另有3个创新药物有希望在10月迎来审批决定。▲10月有望在美国获批的新药(药明康德内容团队制图,点击可见大图)药物名称:Cipaglucosidase alfa(疗法AT-GAA中的组分)公司名称:Amicus Therapeutics适应症:庞贝病Amicus Therapeutics的组合疗法AT-GAA(cipaglucosidase alfa+miglustat)是治疗庞贝病的酶替代疗法(ERT)。Cipaglucosidase alfa是一种α-葡萄糖苷酶替代物,而另一个组分miglustat则是一种口服酶稳定剂,旨在增强cipaglucosidase alfa的活性。庞贝病(糖原累积病II型)是因α-1,4-葡萄糖苷酶遗传缺陷导致,进而引发糖原堆积在溶酶体和胞质中,造成心肌、骨骼肌等一系列脏器损害的罕见病,发病率约为1/4万~1/5万。FDA已经接收了cipaglucosi



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