PNAS | 靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病

α-突触核蛋白（α-synuclein）是帕金森疾病疗法的一种重要的药物靶点，但同时其也是一种内在无序缺乏典型小分子结合口袋的蛋白质，相比之下，编码SNCA mRNA在其5’非翻译区（UTR）中具有有序的结构区域。近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Decreasing the intrinsically disordered protein α-synuclein levels by targeting its structured mRNA with a ribonuclease-targeting chimera”的研究报告中，来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白，这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。文章中，研究人员引入了Synucleozid-2.0和Syn-RiboTAC，其是mRNA结合和降解组合，能通过靶向作用α-突触核蛋白编码mRNA来调节高度不可药用的蛋白质α-突触核蛋白。神 ………………………………