基因治疗：创新多重技术组合，严控腺相关病毒（AAV）质量

--基因治疗与AAV--基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。所有基因疗法都利用病毒或非病毒载体将DNA或RNA输送到宿主细胞中。与非病毒载体（如阳离子脂质或化学载体）相比，病毒载体感染宿主细胞的效率更高，但同时它们可能具有免疫原性副作用。因此，在开发药物时，选择合适的病毒载体是至关重要的组成部分。腺病毒相关病毒(Adenovirus Associated Virus，AAV)AAV是一类单链线状DNA缺陷型病毒。其基因组DNA小于5kb，无包膜，外形为裸露的20面体颗粒。AAV不能独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒）存在时，才能进行复制和溶细胞性感染。腺相关病毒（AAV）作为一种安全有效的载 ………………………………