本导里程碑 | 本导基因BD112体内基因编辑获欧盟孤儿药资格认定

上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”），BD112体内基因编辑疗法于2023年08月17日获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法。VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。本导基因的VLP在技术水平、CMC、临床进展上具有全球领先优势。此前，本导基因的BD111病毒性角膜炎体内基因疗法获得了FDA孤儿药资格和中美两国的IND临床批件。本次BD112获得欧盟孤儿药地位是一个重要的里程碑，将激励本导团队继续开发具有国际竞争力的创新管线，为全球患者提供安全有效的基因治疗药物。关于亨廷顿舞蹈症亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）是一种常染色体显性遗传疾病，会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题，接著是不协调 ………………………………