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首款!潜在重磅基因疗法刚刚获FDA批准

药明康德  · 公众号  · 药品  · 2022-08-18 05:20
▎药明康德内容团队编辑今日,美国FDA宣布,批准bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。新闻稿指出,这是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码β珠蛋白的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平显著下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状,包括疲劳、虚弱和呼吸急促,但它们并不能从根本上治疗疾病,并可能产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。Zynteglo是一款一次性基因疗法。它将从患者体内分离的造血干细胞在体外进行基因工程改造,让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。这些造血干细胞在输注回患者体内后,会源源不



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