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克服局限性!非病毒载体成功实现物种间转化丨医麦新观察

医麦客  · 公众号  ·  · 2021-01-11 14:49
医麦客近期热门报道★ VLP-mRNA递送技术:打通基因编辑体内治疗的最后一公里丨医麦黑科技★ Science子刊:哈佛团队开发新型纳米递送系统,成功突破血脑屏障治疗脑病丨医麦客黑科技2021年1月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年1月4日,Generation Bio(纳斯达克股票代码:GBIO)宣布了一项新的研究数据。该研究在A型血友病小鼠上,检测了脂质纳米颗粒(ctLNP)递送单剂量封闭DNA (ceDNA)的耐受性和靶向因子VIII的表达水平,以及物种间转化率。研究结果表明,该公司开发的非病毒载体——新型细胞靶向脂质纳米颗粒(ctLNP)系统成功实现了从小鼠到非人类灵长类的转化。积极的研究结果这项研究在A型血友病小鼠中展现了良好的耐受性,在单次2mg/kg剂量的ceDNA构建体通过肝定向c ………………………………

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