专栏名称: 生物探索
探索生物科技价值的新媒体
今天看啥  ›  专栏  ›  生物探索

新突破!碱基编辑可恢复遗传性视网膜疾病损害的视觉功能!

生物探索  · 公众号  · 生物  · 2020-10-26 11:06
遗传性视网膜疾病(IRD)是由250多种不同基因的突变引起的一组致盲性疾病。Leber氏先天性黑蒙症(LCA)是IRD最常见的一种,多数LCA患者在整个儿童时期都会有严重的视力障碍,随着视网膜的进行性变性,中年时则会完全失明。目前尚无高效的治疗选择。2017年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一种针对RPE基因中具有双等位基因突变的LCA患者的基因疗法,即使用腺相关病毒(AAV)将正确的RPE65基因传递到视网膜中行使功能。临床试验表明,治疗第一年视觉功能有所改善,但长期效果会下降。研究人员猜测这可能是由于AAV载体的递送的转基因表达水平随时间下降了,或者RPE65蛋白缺乏引起的视网膜变性对外源表达的RPE65蛋白产生了抵抗力。2020年10月19日,来自美国加 ………………………………

原文地址:访问原文地址
快照地址: 访问文章快照