“黏宝宝”唯一天价救命药将在华退市，罕见病药可获得性仍然偏低

蓝鲸财经 屠俊2024年2月29日，是第十七个国际罕见病日，但上百个黏多糖贮积症ⅣA型的家庭，正在面临断药的绝境。蓝鲸财经获悉，黏多糖贮积症ⅣA型全球唯一治疗特效药“唯铭赞”（Vimizim，依洛硫酸酯酶α）的生产厂商百傲万里制药(BioMarinPharmaceutical,也译为拜玛林制药)决定，不对唯铭赞在中国大陆的进口药品注册证进行再注册。这意味着，今年5月注册证到期之后，上百个黏多糖贮积症IVA型患者都将面临无药可用的困境，“黏宝宝”们正在遭遇至暗时刻。此前仅14位病友用药，此后百位病友无药可用蓝鲸财经试图联系百傲万里制药方面，但企业电话和相关负责人电话都未能接通，相关负责人电话已经关机。正宇粘多糖罕见病关爱中心的负责人郑芋向蓝鲸财经表示，我们从去年的八月份开始，就跟百傲万里制药不停地在做沟通，也在线上跟他们美 ………………………………