突破性眼科产品获FDA孤儿药认定，睿健医药寻求“无法治愈”疾病治愈可能

2024年3月20日，武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗，是睿健医药团队依托公司独特的“AI+化学诱导”平台，开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源的眼科通用型细胞治疗产品。NouvSight001所针对的视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一种可导致失明的遗传性眼科疾病。患病初期主要表现为夜盲，周边视野缺损等症状。当视野缺损逐渐恶化，将进一步导致管视角（视野狭隘），甚至完全失明。整个过程不可逆，临床上也尚无治愈该疾病的有效方法。现有的研究结果显示，视网膜色素变性可由相关超过 50 种基因的任一变异引起，发病机制主要归于眼底视杆细胞进行性缺失及视锥细胞缺失，发病率约为 1/4000，是世界卫 ………………………………