一名患者死亡！辉瑞暂停DMD基因疗法的3期给药

2024年5月7日，辉瑞在致杜氏肌营养不良症患者权益组织的一封信中表示，该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的试验性基因疗法2期DAYLIGHT研究中的一名参与者突然死亡，为此，辉瑞暂停了与3期CIFFREO试验交叉部分相关的给药。杜氏肌营养不良（DMD）是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的一种X连锁隐性遗传性骨骼肌疾病，是罕见病中最常见的肌营养不良。迄今为止，DMD没有特效的治愈方法。主要治疗手段包括规范的药物治疗、康复训练、增强营养等对症支持治疗，目的是延长生存期，提高生活质量。DAYLIGHT是一项单臂、非随机、开放标签研究，包括至少2-4岁的男孩（包括3-4岁生日）。研究中的所有男孩都需要对针对AAV9的中和抗体呈阴性，这是通过作为筛选一部分的研究测试来衡量的。该试验的主要分析计划在所有参与者完成访视至第52周（或在第52周之前退 ………………………………