深度综述：治疗“三高”、脂肪肝等常见病，寡核苷酸疗法的重要进展

▎药明康德内容团队编辑近年来，开发沉默RNA表达的寡核苷酸疗法治疗代谢疾病正在成为一个新药研发热点。寡核苷酸设计和合成化学方面的优化，与高度特异性和有效的递送技术平台相结合，让寡核苷酸成为一种新药物类型。目前已经有5款寡核苷酸疗法获批上市，治疗罕见和常见肝脏驱动的代谢疾病。更多在研疗法处于临床开发阶段。近日，Nature Reviews Drug Discovery上的一篇综述对这一领域的最新进展进行了盘点。作者同时对寡核苷酸疗法未来发展的机会做出了展望。寡核苷酸疗法在代谢疾病中的应用方式目前，多款小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）疗法已经获得FDA的批准上市，它们可以通过不同机制导致mRNA的降解。siRNA和ASO可以通过几种应用方式对代谢疾病产 ………………………………