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历时十年,张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验数据,改善遗传性失明患者视力

科研小助手  · 公众号  · 科研  · 2024-05-08 22:12
撰文 | 王聪来源 | 生物世界公众号2023年12月8日,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于2018年启动,此后与Vertex Pharmaceuticals合作推进。几天后,Vertex Pharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司Editas Medicines支付1亿美元,外加潜在许可费,以获取其CRISPR-Cas9基因编辑技术的非独家授权,用于包括Casgevy在内的针对镰状细胞病和β-地中海贫血的BCL11A基因的体外基因编辑药物。实际上,Editas Medicines是第一家CRISPR基因编辑公司,也是第一家上市的CRISPR基因编辑公司。Editas Medicine于2014年开始探索使用CRISPR-Cas9基因编辑治疗CEP290基因突变的LCA10,并于2019年7月启动了人体临床试验,这也是有史以来第一项体内CRISPR基因编辑临床试验。整整 ………………………………

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