杰克说药丨靶向RNA的小分子药物——罗氏Risdiplam（Evrysdi）治疗脊髓性肌萎缩

杰克说药是著名药史专家Jie Jack Li（李杰）教授专为同写意打造的药林外史精品专栏，将讲述一个个药物发现背后的故事。李杰教授现为上海睿智的副总裁，先后出版了30本有机和药物化学方面的书籍以及药物发现史，其中10本与诺奖得主E. J. Corey合作完成。其《Blockbuster Drugs》一书获 2015 Alpha Sigma Nu Science Book 奖，并被翻译成中文出版，深受欢迎。开设写意专栏，请联系同写意秘书处（微信号tongxieyimishuchu） 酶、受体和离子通道都是蛋白质药物靶点，整个制药行业都是由蛋白质调节剂建立起来的。然而，我们在靶向RNA方面缺乏经验。不久前，用小分子选择性靶向RNA的概念被认为是一个巨大的科学挑战。 RNA作为治疗靶点实际上很有吸引力。我们发现，只有1.5%的基因组最终 ………………………………