新一代基因疗法载体最新结果发布，可有效、安全重复给药

▎药明康德内容团队编辑Ring Therapeutics公司今日在美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）年会上展示了其新一代基因疗法载体Anellovector的最新临床前数据。数据显示Anellovector在非人灵长类动物（NHP）中成功完成了基因递送并可安全重复给药。并且该载体的有效载荷容量超过了指环病毒（ANV）本身的DNA大小。这些数据进一步证明了Anellovector作为下一代基因疗法载体的潜力。报告指出，临床前研究显示Anellovector可以包装达到5.0 kb的转基因，这比野生型ANV的DNA增加了65%。这同时这也超过了腺相关病毒（AAV）载体的载荷限制，AAV的载荷容量大约为4.7 kb。扩展的载荷容量提高了Anellovector应用范围，有潜力惠及更多需要基因疗法的患者。此外，在NHP中通过玻璃体腔内注射的Anellovector在眼部组织中显示出强大的基因转染能力和表达能力。与仅接受一次治疗的眼睛相比， ………………………………