睿健医药突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定

2024年3月20日，武汉睿健医药科技有限公司（睿健医药）突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），该产品针对“视网膜色素变性系列适应症”，是睿健医药团队依托独特的“AI+化学诱导”平台开发的全球首款诱导多能干细胞（iPSC）来源的眼科通用型细胞治疗产品，也是全球首创的突破性眼科治疗产品。视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一种遗传性眼科疾病，最终可致失明。症状包括夜盲，周边视野缺损等，后者逐渐恶化，可能逐渐导致管视角（视野狭隘），甚至完全失明。RP可由相关超过 50 种基因任一变异引起，发病机制主要归于眼底视杆细胞进行性缺失及视锥细胞缺失。目前临床上尚无治疗 RP 的有效方法。孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Developmen ………………………………