外泌体细胞疗法离上市更近一步！赛道突破诸多

2024年3月1日医麦客新闻 eMedClub News近期，Capricor Therapeutics宣布，公司已获得美国FDA的B型面对面会议许可，会议定于3月下旬举行。公司计划讨论其提出的CMC计划，以便获得商业上市批准，这将有利于加快外泌体细胞疗法CAP-1002的生物制品许可（BLA）申请提交。CAP-1002之前已获得再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药指定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。目前，CAP-1002的关键性3期HOPE-3试验已在队列A中完全入组，主要终点是上肢功能的指标（PUL v2.0）得到提升，次要终点包括心脏功能评估等，预计今年第四季度将公布更多数据。DMD是由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因Dystrophin突变造成的，导致患者无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，因此进行性肌无力为主要症状。▲杜氏肌营养不良患者病情进展轨迹  图片来源：Capri ………………………………