12项创新疗法公布积极早期临床数据...… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点‍‍1. Freeline Therapeutics公司公布了其用于治疗戈谢病的在研基因疗法FLT201的早期疗效数据，一次治疗就能显著改善患者的疲劳程度，提升其日常活动能力。2. 5款治疗眼部疾病的创新疗法公布积极早期临床数据，涉及基因疗法、细胞疗法、单克隆抗体疗法和小分子光控开关药物。3. 再生元（Regeneron Pharmaceuticals）用于治疗遗传性耳聋的在研基因疗法DB-OTO使1名11个月大的患者的听力在接受治疗24周内恢复到了正常水平。图片来源：123RFFLT201：公布1/2期临床试验的新数据 Freeline Therapeutics公司公布了其在研基因疗法FLT201进行中的1/2期GALILEO-1试验的最新临床数据。FLT201是一种潜在“first-in-class”与“best-in-class”的在研腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗1型戈谢病成年患者。该疗法旨在提供一次性治疗，以持续增加患者体内 ………………………………